Cinco mortes já haviam sido comunicadas à Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) quando apenas 19 pacientes tinham recebido a polilaminina por uso compassivo, modalidade que permite o acesso a uma substância ainda em estudo fora de pesquisas clínicas. As notificações foram feitas entre janeiro e março de 2026 e equivalem a cerca de um óbito para cada quatro pacientes tratados.
O laboratório Cristália, responsável pela pesquisa clínica, contesta o cálculo. Segundo a empresa, uma das cinco pessoas morreu antes de receber a substância, o que reduziria o balanço para quatro mortes entre 19 pacientes, ou uma em cada cinco.
Nos meses seguintes, a Anvisa recebeu outras quatro notificações, o que elevou o total para nove. O Cristália reconhece oito casos de pacientes que foram tratados, todos notificados à agência e analisados pela área de farmacovigilância.
Após investigar os óbitos, o laboratório afirma não ter encontrado evidências de relação causal com a polilaminina. A empresa atribui as mortes a complicações comuns em quem sofre lesão medular grave, como sepse, pneumonia, embolia pulmonar e paradas cardíacas, e lembra que a mortalidade nessa população depende da gravidade e do nível da lesão.
Entre os pacientes que morreram, havia pessoas com lesão antiga e localizada na região cervical, perfil que estava fora dos critérios da pesquisa clínica autorizada pela Anvisa.
A ausência de relação apontada pelo laboratório, porém, não equivale a prova de segurança. A polilaminina segue experimental, e só estudos clínicos poderão dizer se ela é segura e eficaz.
Equipe médica fazendo aplicação de polilaminina
Santa Casa de Araçatuba/Divulgação
Mortes e disparada de pedidos
A decisão que limitou o uso compassivo, anunciada nesta semana, partiu de uma nova avaliação de riscos e benefícios feita pela Anvisa.
Em nota ao g1, a agência citou três fatores: as mortes de pacientes que receberam a substância fora dos critérios do estudo, as evidências ainda insuficientes sobre segurança e um aumento de pedidos nunca visto para nenhum outro produto em investigação.
Segundo a Anvisa, a exposição de muitos pacientes a um produto experimental costuma acontecer em programas de acesso expandido, que exigem pesquisas a partir da fase 3. No caso da polilaminina, o estudo de fase 1 nem começou.
Antes de decidir, a agência consultou um painel técnico com representantes do Conselho Federal de Medicina (CFM) e neurologistas e neurocirurgiões do Brasil e do exterior. Por unanimidade, os especialistas recomendaram não ampliar o acesso, por causa das mortes notificadas e da forma de aplicação da substância.
Com a mudança, só podem pedir o uso compassivo pacientes com lesão ocorrida há no máximo 72 horas e situada em uma região específica da coluna, os mesmos critérios do estudo clínico. A Anvisa ressalta que nem para esse grupo há evidências suficientes de segurança.
Caminhos para receber a polilaminina
A polilaminina é obtida a partir da laminina, proteína presente nos tecidos que ajuda a sustentar as células. Os pesquisadores investigam se, aplicada sobre a área lesionada, ela estimula a regeneração das conexões nervosas e devolve movimentos a pessoas paraplégicas ou tetraplégicas. O procedimento é complexo e feito diretamente na medula espinhal.
Hoje, a substância segue dois caminhos.
Estudo de fase 1. Em janeiro, a Anvisa autorizou um estudo de fase 1, etapa inicial voltada à segurança, mas ele não saiu do papel: segundo o Cristália, não foi possível recrutar pacientes dentro dos critérios definidos.
Uso compassivo. O outro caminho é o uso compassivo, em que o laboratório fornece a substância a quem obtém autorização, e a cirurgia, a equipe médica e a internação ficam por conta do Sistema Único de Saúde (SUS) ou da rede privada. O Cristália contabiliza 115 aplicações até agora, entre decisões judiciais e autorizações da agência.
Previsto na regulamentação brasileira desde 2013, o uso compassivo se destina a pacientes graves e sem alternativas de tratamento. Cada pedido segue com documentação médica e é avaliado individualmente pela Anvisa, sem aprovação automática.
As pesquisas publicadas até aqui tratam de lesões recentes, em uma região específica da coluna. O uso em lesões antigas também é investigado, mas os testes em cães não foram concluídos.
Pesquisadora da polilaminina admite erros em texto e alega que pesquisa terá nova versão
Resultados não permitem atribuir melhora à substância
Em agosto, durante a Rio Innovation Week, a pesquisadora Tatiana Sampaio, que participou do desenvolvimento da polilaminina, apresentou dados de 17 pacientes, entre mais de 100 que já haviam recebido a substância.
Dez deles mudaram de classificação em uma escala que mede a gravidade das lesões medulares: saíram da categoria A, de lesão completa, para B ou C, que indicam alguma sensibilidade ou função motora preservada abaixo do ponto da lesão. A mudança pode sinalizar recuperação de certas funções, mas não significa que o paciente voltou a andar. Nenhum dos 17 voltou.
Bruno é um caso à parte. A pesquisadora divulgou sua recuperação motora e a atribuiu à substância, o que ajudou a popularizar a polilaminina nas redes sociais.
Nem a história dele, porém, nem as mudanças registradas nos outros pacientes permitem concluir que a polilaminina foi a responsável pela melhora. Isso exigiria estudos capazes de separar o efeito da substância dos demais fatores que influenciam a recuperação após uma lesão na medula.
Pesquisadora acusa agência; Anvisa e laboratório rebatem
Consultora do Cristália no estudo clínico, Tatiana Sampaio reagiu às novas regras em um vídeo nas redes sociais. Acusou a Anvisa de agir de forma ilegal e de dificultar o acesso dos pacientes, chamou a decisão de maldade e descreveu a diretora Daniela Marreco como “fria e sem emoções”. Segundo ela, o acesso agora depende de uma corrida contra o tempo que poucos conseguem cumprir.
Para ilustrar a crítica, citou Tiba Camargos, que ficou tetraplégico em fevereiro de 2025, ao tentar salvar o filho de um afogamento no interior do Rio Grande do Sul. O pedido dele foi negado porque a lesão cervical tem mais de um ano.
Tatiana defende a aplicação em lesões antigas com base em uma pesquisa feita em cães. O Cristália, porém, informa que os testes em animais ainda não foram concluídos e que, sem os resultados, não há evidências suficientes para avançar à investigação em humanos com esse perfil de lesão.
A pesquisadora também argumenta que os dados coletados no uso compassivo poderiam levar a mudanças no desenho do estudo clínico. No vídeo, ela não mencionou as mortes notificadas nem o fato de que a pesquisa autorizada ainda não começou.
A Anvisa repudiou os ataques. Em nota, disse que suas decisões seguem critérios técnicos e a proteção da saúde da população e que termos como os usados no vídeo são inaceitáveis, sobretudo vindos de pesquisadores ou representantes do setor farmacêutico, por deslocarem o debate para fora da regulação e da ciência. (Veja íntegra abaixo)
O Cristália também saiu em defesa da agência. Disse desconhecer qualquer perseguição, reafirmou confiança na Anvisa e declarou apoio à diretora. A empresa ponderou que o uso compassivo e o acesso expandido são instrumentos humanitários importantes, mas não substituem a produção de evidências clínicas robustas. (Veja íntegra abaixo)
Leia a íntegra da nota da Anvisa sobre a decisão:
“Apesar das evidências ainda serem insuficientes para se concluir sobre a segurança do medicamento experimental polilaminina em trauma raquimedular, também houve um aumento expressivo no número de pedidos para a inclusão de pacientes no programa de uso compassivo, situação esta que nunca foi observada pela Agência para nenhum outro produto em investigação.
A exposição em um número maior de pacientes de um produto ainda em investigação ocorre normalmente em programas de acesso expandido que, de acordo com a RDC n. 38/13, é exigido que o produto esteja minimamente em investigação de estudos de Fase 3. No caso concreto, foi aprovado a realização do estudo clínico de Fase 1, que sequer foi iniciado.
Diante desse contexto, da ocorrência de óbitos de pacientes que receberam o produto fora dos critérios e do aumento expressivo do número de pedidos, foi feita nova avaliação de risco-benefício, e concluiu-se por estabelecer os critérios do estudo clínico para inclusão de pacientes do programa de uso compassivo, até que houvesse mais evidências de segurança.”
Leia a íntegra da manifestação do Cristália sobre as mortes:
“O Laboratório Cristália esclarece que, até o momento, foram realizadas 115 aplicações de polilaminina em pacientes atendidos por meio de decisões judiciais e de uso compassivo.
Em relação aos óbitos registrados, a empresa informa que teve conhecimento de oito casos de pacientes que receberam polilaminina, todos devidamente notificados à ANVISA e analisados pela área de farmacovigilância. Esclarecemos ainda que o nono paciente mencionado anteriormente faleceu antes de receber a aplicação de polilaminina.
Após investigação criteriosa, não foram identificadas evidências de relação causal entre os óbitos e a administração da substância. Os respectivos relatórios de segurança foram encaminhados à Agência.
As causas dos óbitos estiveram associadas a complicações clínicas frequentemente observadas em pacientes com lesão traumática medular grave, incluindo quadros infecciosos, respiratórios e cardiovasculares, como sepse, choque séptico, embolia pulmonar, pneumonia, parada cardíaca e parada cardiorrespiratória.
É importante destacar que a mortalidade nessa população está diretamente relacionada à gravidade da lesão, ao nível anatômico do trauma e às complicações clínicas ocorridas durante a evolução hospitalar. O acompanhamento dos pacientes tratados segue um protocolo estruturado de monitoramento e farmacovigilância, com contatos periódicos junto às equipes médicas e familiares.
Sobre a avaliação realizada pela ANVISA, o Cristália mantém diálogo transparente e colaborativo com a Agência e continuará fornecendo todas as informações técnicas e de segurança necessárias para subsidiar as análises regulatórias em curso.”
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